[讨论]诺贝尔医学奖对乙肝治疗启\启示

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    瑞典卡罗林斯卡医学院２日宣布，美国科学家安德鲁·法尔和克雷格·梅洛因为发现RNA（核糖核酸）干扰机制而获得２００６年诺贝尔生理学或医学奖。
    法尔和梅洛于１９９８年正式发表论文，公布了有关RNA干扰机制的发现。以他们的发现为基础，RNA干扰技术近年来迅速兴起，其前景被普遍看好。
    RNA能够充当“信使”，传递DNA（脱氧核糖核酸）上的遗传信息，将其用于蛋白质的生产合成。研究显示，向生物体内注入微小RNA片段，会干扰生物体本身的RNA“信使”功能，导致相应蛋白质无法合成，从而“关闭”特定基因。科学家认为，采用RNA干扰技术直接从源头上让致病基因“沉默”，也许可以更有效地治疗某些疾病。
    这种技术最初曾被用来研究植物和蠕虫等，科学家后来发现它对哺乳动物细胞也有效。例如，美国哈佛医学院的科学家已经成功地利用RNA干扰技术治愈了实验鼠的肝炎。目前，RNA干扰治疗技术正在快速进入人体试验阶段。一些公司正在资助用这项技术治疗黄斑变性、乙肝等疾病的试验。
     RNAi主要通过在转录后(post-transcriptional)水平阻断基因的表达，并借此研究基因的功能。同时它为我们提供了一个治疗疾病的新途径。比如，我们可以按拟定的方式来关闭(shutting  off)非必需或致病基因的功能。从理论上说，若能关闭致病基因的表达则很多疾病将被治愈。动物实验已证明，可以通过RNAi的方法使导致血胆固醇升高的基因“沉默”；病毒性疾病，眼疾，心血管代谢性疾病等方面的临床试验也正在进行中；这一方法为病毒性肝炎、艾滋病和肿瘤等人类顽疾的治疗指了一条新路.
         不过，尚有几个难题阻碍着该技术的发展。首先，科学家还没有找到一种方便快捷的方法，使RNA干扰能在患者体内的有效部位进行。比如说，在治疗黄斑变性时，科学家可以直接对患者眼部进行治疗，而对于其他一些疾病就没有这么简单。其次，科学家还无法确定这种疗法是否会影响目标基因以外的其他基因，引发副作用!!!

夏红光

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